Traitement prometteur contre une maladie cérébrale dévastatrice peut provoquer le cancer
Le traitement prometteur contre une maladie cérébrale dévastatrice pourrait-il être à l'origine du cancer ?
Tl;dr
- Le traitement génique pour l’adrenoleukodystrophie cérébrale augmente le risque de cancer.
- Six patients sur 67 ont développé un syndrome myélodysplasique après le traitement.
- Le traitement est efficace mais présente des risques significatifs.
Le traitement de l’adrenoleukodystrophie cérébrale : une épée à double tranchant
L’adrenoleukodystrophie cérébrale (CALD), une affection neurologique rare apparaissant généralement dans l’enfance, a trouvé un espoir dans un traitement innovant. Cependant, deux essais cliniques ont confirmé une suspicion inquiétante : ce traitement pourrait augmenter le risque de cancer.
Un traitement efficace mais risqué
Des études de phase 2/3 sur l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique approuvée par la FDA américaine pour le CALD ont livré des résultats à la fois prometteurs et préoccupants. Si le traitement s’est avéré efficace, il s’est aussi révélé être associé à un risque significatif de développer un trouble potentiellement cancérogène, le syndrome myélodysplasique (MDS).
Sur 67 patients traités dans le cadre de ces deux essais cliniques, six ont développé un MDS et un autre a développé une leucémie. Une analyse plus approfondie des cellules biopsiées a révélé une variété d’insertions génétiques susceptibles d’avoir contribué à ces conditions.
Le CALD : un fléau pour les enfants
Le CALD est le résultat d’une mutation du gène ABCD1 sur le chromosome X, qui compromet la capacité du corps à décomposer les acides gras à très longue chaîne. Ces derniers s’accumulent alors dans des zones comme le système nerveux. Les conséquences peuvent être dévastatrices, détruisant la gaine protectrice entourant les axones des nerfs et menant progressivement à une diminution des capacités cognitives et motrices. Si elle n’est pas traitée, cette affection peut être fatale.
« L’adrenoleukodystrophie cérébrale est une maladie cérébrale dévastatrice qui frappe les enfants au plus fort de leur enfance et de leur développement », a déclaré le neurologue Florian Eichler, directeur de la clinique de Leukodystrophie à l’hôpital général du Massachusetts.